Šta je genska terapija?

Genska terapija je revolucionarna biomedicinska tehnika koja omogućava izmjenu ili zamjenu oštećenih gena kako bi se liječile različite bolesti. Ova metoda se zasniva na unošenju genetskog materijala u ćelije pacijenta s ciljem ispravljanja genetskih mutacija ili poboljšanja funkcije ćelija.

Kako funkcioniše genska terapija?

Postoji nekoliko načina na koje se genska terapija može primijeniti:

  • Umetanje funkcionalnog gena – Ako određeni gen u organizmu ne funkcioniše pravilno ili nedostaje, može se dodati njegova ispravna kopija kako bi se obnovila funkcija ćelija.
  • Ispravljanje mutacija – Tehnike poput CRISPR-Cas9 omogućavaju precizno uređivanje gena kako bi se popravile mutacije odgovorne za određene bolesti.
  • Utišavanje abnormalnih gena – Ako neki geni proizvode štetne proteine, genska terapija može smanjiti ili blokirati njihovu aktivnost.

Metode isporuke gena

Geni se u organizam mogu unijeti pomoću različitih vektora:

  • Viralni vektori – Modifikovani virusi koji prenose terapijske gene u ćelije bez izazivanja bolesti.
  • Nevralni vektori – Upotreba lipidnih nanočestica ili elektroporacije kako bi se geni direktno dostavili u ćelije.

Genska terapija ima ogroman potencijal u liječenju genetskih poremećaja, ali još uvijek zahtijeva dalja istraživanja kako bi bila potpuno sigurna i efikasna.