Kako genska terapija može pomoći u liječenju nasljednih bolesti?
Nasljedne bolesti nastaju zbog mutacija u određenim genima koje mogu uzrokovati poremećaj funkcije proteina i ćelija. Genska terapija pruža mogućnost ispravljanja tih mutacija na nivou DNA, čime se može direktno utjecati na uzrok bolesti.
Primjeri nasljednih bolesti koje se mogu liječiti genskom terapijom
- Cistična fibroza – Ova bolest nastaje zbog mutacije u CFTR genu, što dovodi do problema s disanjem i probavom. Genska terapija može unijeti ispravnu kopiju gena i poboljšati funkciju ćelija.
- Hemofilija – Poremećaj zgrušavanja krvi uzrokovan nedostatkom faktora zgrušavanja. Terapijski geni mogu pomoći u obnavljanju ovog faktora.
- Mišićna distrofija – Degenerativna bolest mišića koja može biti uzrokovana defektnim genom distrofina. Genska terapija može pomoći u sintezi ovog proteina i poboljšati stanje pacijenata.
Iako se genska terapija još uvijek razvija, ona predstavlja budućnost liječenja mnogih genetskih poremećaja.
Genska terapija je budućnost medicine! Nevjerovatno je vidjeti kako nauka napreduje i pruža nadu za liječenje genetskih bolesti.
Matične ćelije su fascinantna tema! Volio bih saznati više o njihovoj primjeni u regenerativnoj medicini.